Kuuluisan Harvardin geneetikkon perustama startup on ottanut askeleen kohti ihmiskehon biologisen hajoamisen purkamista saamalla FDA:n hyväksynnän testata huippuluokan geeniterapiansa ihmisillä.
Harvardin genetiikan professori David Sinclairin perustama bioteknologiayritys Life Biosciences kertoi keskiviikkona saaneensa hyväksynnän vaiheen 1 kliiniselle tutkimukselle, jonka tarkoituksena on osittain palauttaa näön ihmisille, joilla on silmäsairauksia, kuten glaukooma ja ei-arteriittinen anteriorinen iskeeminen optinen neuropatia (NAION) “osittaisen uudelleenohjelmoinnin avulla”. Kokeen aikana tutkijat yrittävät kääntää vaurioituneiden solujen biologista kelloa taaksepäin ihmisen silmässä ruiskuttamalla ne suoraan. Tämä mahdollistaa hoidon tunkeutumisen vaurioituneisiin verkkokalvon gangliosoluihin ja välittää “nuorennusohjeet” suoraan kohdesoluille, mikä auttaa palauttamaan niiden toiminnan ja mahdollisesti kääntämään näköhäviön.
Yhtiö rekisteröi ensimmäiset potilaansa tulevina kuukausina, ja tulokset voivat tulla vuoden lopussa tai ensi vuoden alussa, toimitusjohtaja Jerry McLaughlin kertoi Fortunelle.
McLaughlin, lääketeollisuuden veteraani, joka työskenteli aiemmin Merckissä ja pääomasijoittamissa bioteknologioissa, kuten Neos Therapeuticsissa ja AgeneBiossa, sanoi, että hyväksyntä oli uraauurtava: “Mielestäni tämä on muuttava päivä tieteelle yleensä, Life Biosciencesille, osittaisen epigeneettisen uudelleenohjelmoinnin alalla”, hän sanoi.
FDA:n hyväksyntä, jota McLaughlin sanoi, että hänen alansa tutkijat ovat odottaneet vuosia, asettaa Life Biosciences -tiimin (alle 20 henkilöä) edelläkävijäksi, koska pitkäikäisyyden noususuhdanne on yhä useammin tuettu monen miljardin dollarin rahalla.
Altos Labs, yksi merkittävimmistä solujen nuorentumiseen liittyvistä vedoista, aloitti 3 miljardin dollarin rahoituksen vuonna 2022, ja sen kerrotaan laskevan Amazonin perustajan ja maailman neljänneksi rikkaimman henkilön Jeff Bezosin yhdeksi varhaisista tukijoistaan. Samaan aikaan NewLimit, pitkäikäinen startup, jonka perustaja oli miljardööri Coinbasen toimitusjohtaja Brian Armstrong, keräsi viime vuonna 130 miljoonaa dollaria Series B -rahoituksella epigeneettisen uudelleenohjelmoinnin toteuttamiseksi. Jopa Elon Musk, Teslan toimitusjohtaja ja maailman rikkain mies, osallistui äskettäin pitkäikäisyyden chattiin ja sanoi Davosissa, että ikääntyminen on “erittäin ratkaistava ongelma”.
Käsittele ensin näönmenetys
Sen sijaan, että keskittyisi koko kehon nuorentumiseen, Life Biosciences omaksuu “vaiheen lähestymistavan” nuorentumiseen ja käsittelee ensin optisia neuropatioita, tiloja, joissa näköhermon vaurio heikentää näköä. Tutkimuksen tavoitteena on palauttaa jonkin verran näköä potilailla, joilla on sekä glaukooma että NAION, jotka molemmat voivat aiheuttaa sokeutta. Glaukooma on toiseksi yleisin sokeuden aiheuttaja maailmanlaajuisesti Centers for Disease Control and Prevention mukaan, ja se on erityisen yleinen 64–84-vuotiailla aikuisilla. Samaan aikaan NAION on “yleisin akuutti optinen neuropatia” yli 50-vuotiailla. McLaughlin sanoi, että yritys päätti keskittyä näihin sairauksiin osittain, koska niillä on valtava vaikutus potilaisiin.
McLaughlin sanoi, että Life Biosciences soveltaa jo epigeneettistä uudelleenohjelmointiaan auttaakseen hoitamaan muita sairauksia. Yrityksellä oli aiemmin menestystä maksafibroosin eli MASH:n hoidossa, mikä sen mukaan osoitti, että yhtiön lähestymistapa “ylittää elimet”.
Vaikka yritys keskittyy ensisijaisesti auttamaan näönmenetyksestä kärsiviä potilaita, McLaughlin ei jätä huomiotta maailman nopeasti ikääntyvän väestön tarjoamaa potentiaalisesti valtavaa mahdollisuutta.
“Demografinen korvautumisemme ei ole sama Yhdysvalloissa. Olemme selvästi alle väestön uusiutumisen”, McLaughlin sanoi. “Se on huonompi muualla maailmassa, ja nopeasti ikääntyvän väestön vuoksi terveiden ihmisten eliniän pidentäminen on kriittistä taloudellisesta näkökulmasta ja koko yhteiskunnalle.”
Maailman kumulatiivinen syntyvyysluku on laskenut vuosia, mutta erityisesti Yhdysvaltojen syntyvyys oli ennätysalhaalla vuonna 2024, 1,6 lasta naista kohti, mikä on alle 2,1 lapsen korvaustason naista kohti. Maan syntyvyys on Maailmanpankin tietojen mukaan samalla tasolla muiden kehittyneiden talouksien, kuten Islannin ja Iso-Britannian, kanssa. Muilla luvut ovat vielä pienemmät, kuten Japanissa, jossa syntyvyys oli 1,15 synnytystä naista kohden vuonna 2024, paikallishallinnon viraston mukaan.
Biologisten biotieteiden taustalla oleva tiede
Sinclair, Life Biosciencesin perustaja ja Harvardin geneetikko, on avain yrityksen edistymiseen ennen FDA:ta. Aiemmin Sinclair, joka ansaitsi Ph.D. molekyyligenetiikassa New South Walesin yliopistosta, johti uraauurtavaa tutkimusta osittaisesta epigeneettistä uudelleenohjelmointia, solujen osittaista vanhenemista modifioimalla niiden epigenomia, biokemiallisia markkereita, jotka kertovat geeneille, milloin niiden on kytkettävä päälle tai pois päältä muuttamatta taustalla olevaa DNA-sekvenssiä.
Sinclairin tutkimus osoitti, että käyttämällä kolmea neljästä proteiinista, jotka Nobel-palkittu japanilainen tiedemies Shinya Yamanaka aiemmin löysi, voisivat täysin palauttaa kantasolun iän pluripotenssiin (tai tyhjään tilaan), tutkijat voivat nuorentaa soluja palauttamatta niitä niin täydellisesti, että ne “unohtivat” alkuperäisen tehtävänsä. Osittain palauttavilla soluilla oli enemmän potentiaalia terapeuttiseen käyttöön, koska nämä solut “säilyttävät” identiteettinsä osittain vanhetessaan, toisin kuin täysin ennallistetut solut, jotka “unohtavat” toimintansa ja voivat muuttua kasvaimiksi.
Sinclair loi perustan työlleen käyttämällä hiiriä prekliinisissä kokeissa, minkä jälkeen Life Biosciences lisensoi teknologian Harvardin ja Sinclairin laboratoriosta testatakseen sitä kädellisillä, jotta se sopisi paremmin ihmissilmän anatomiaan.
Näissä tutkimuksissa McLaughlin sanoi, että Life Biosciences aiheutti NAION-tyyppisen leesion ja käytti sitten hoitoa kääntääkseen näköhäviön ja palauttaakseen sen terveen kädellisen näköiseksi.
“Uskomme, että tällä on joitain suurimmista näkymistä, parhaista näkymistä ikääntymisen tieteessä: osittainen epigeneettinen uudelleenohjelmointi”, hän sanoi. “Kun jatkamme todisteiden tuottamista, todisteet tuovat vain lisää ihmisiä alalle.”